Selumetinib是一种激酶抑制剂，是第一种被批准用于患有这种使人虚弱且经常毁容的罕见疾病的儿科患者的疗法。
SPRINT研究了司美替尼的疗效，这是一项国家癌症研究所 (NCI) 赞助的、开放标签、多中心、单臂试验，在患有 NF1 和可测量目标 PN 的儿科患者中进行研究发病率。疗效人群 (N=50) 中的患者还需要具有至少一种与目标 PN 相关的显着发病率。≥20% 的患者出现的并发症包括毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍和膀胱/肠道功能障碍。患者每天口服两次司美替尼 25mg/m2，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
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