一项全球多中心、随机双盲对照的Ⅲ期临床试验共纳入331例远处转移或原位进展的甲状腺髓样癌（MTC）患者。结果显示，凡德他尼组患者的中位无进展生存期（PFS）为30.5个月，较安慰剂组的19.3个月明显延长，客观缓解率ORR明显提高，疾病稳定率（SD）也有一定的提升。且凡德他尼治疗组中45％患者的肿瘤病灶缩小。由此可知，该药品治疗甲状腺癌的效果是十分良好的。
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