依库珠单抗(舒立瑞)可以治愈pnh吗?

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种慢性的、威胁生命的罕见血液疾病,由1个或多个造血干细胞的PIG-A基因突变导致,其特征是大量红细胞减少并出现血尿,睡觉后尤为明显。在2018年,依库珠单抗注射液(舒立瑞)获国家药监局批准治疗PNH,为国内的PNH患者带来治疗的希望。
依库珠单抗的原理是阻断导致溶血的补体末端通路,并不能消除异常的PNH细胞,因此不能治愈PNH,需要终身维持用药以控制溶血。但依库珠单抗可使pnh患者恢复正常的预期寿命,改善生活质量,并减少输血的需要。

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